Kết nối với chúng tôi

cho sức khoẻ

Liệu pháp nâng cao - sự đổi mới của Châu Âu trong thời kỳ hậu COVID-19

SHARE:

Được phát hành

on

Chúng tôi sử dụng đăng ký của bạn để cung cấp nội dung theo những cách bạn đã đồng ý và để cải thiện sự hiểu biết của chúng tôi về bạn. Bạn có thể bỏ theo dõi bất cứ lúc nào.

Xin chào các đồng nghiệp sức khỏe và chào mừng bạn đến với bản cập nhật của Liên minh Châu Âu về Y học Cá nhân hóa (EAPM) - chắc chắn rằng EAPM đã rất bận rộn vào cuối năm nay, với các Sản phẩm Thuốc Trị liệu Nâng cao (ATMP), viết Giám đốc Điều hành EAPM, Tiến sĩ Denis Horgan.

Sản phẩm Thuốc trị liệu Nâng cao (ATMP)

EAPM gần đây đã xuất bản một bài báo về Sản phẩm Thuốc trị liệu Nâng cao (ATMP) - bài báo này được tạo ra với một nhóm chuyên gia và điều này thể hiện quan điểm của EAPM về vấn đề này. Đây là một vấn đề đang được thảo luận rất nhiều ở cấp độ EU - MEP Tây Ban Nha Susana Solís Pérez (Renew Europe) đã nói rằng sự quan tâm của cô ấy đối với công nghệ sinh học tiên tiến và ATMP đến một cách tự nhiên. Là một kỹ sư được đào tạo, cô đã có 18 năm làm việc trong lĩnh vực tư nhân trước khi trở thành một MEP.

MEP cho biết, sửa đổi sắp tới của luật dược là một cơ hội hoàn hảo để làm nổi bật lĩnh vực này, MEP cho biết, "Cơ hội là rất lớn, nhưng cũng có những thách thức" Pérez nói. 

Tuy nhiên, Ủy ban Châu Âu không có kế hoạch thay đổi các tiêu chí lâm sàng được sử dụng để phân loại phương pháp điều trị là sản phẩm thuốc trị liệu tiên tiến (ATMP) trong bản sửa đổi sắp tới của luật về máu, mô và tế bào, Andrzej Rys, giám đốc hệ thống y tế và sản phẩm tại DG SANTE, cho biết. 

Phát biểu tại một sự kiện, Rys nói rằng một đề xuất được mong đợi trước mùa hè. “Đã đến lúc cập nhật khuôn khổ này, để nó tiếp tục đảm bảo rằng các yêu cầu về chất lượng và an toàn phản ánh nhiều phát triển công nghệ và những rủi ro mới trong lĩnh vực cấy ghép, truyền y học và hỗ trợ sinh sản”, quan chức Ủy ban cho biết trong bài phát biểu chuẩn bị của mình.

Bảng chuyên gia EAPM - Thử thách phía trước !!

quảng cáo

Bất chấp những khả năng độc đáo của những công nghệ này, có một số thách thức nổi bật trong các lĩnh vực quản lý, khoa học, sản xuất và tiếp cận thị trường vẫn cản trở khả năng phát huy tiềm năng. Các liệu pháp gen thể hiện một số đặc điểm cụ thể thách thức mô hình của hệ thống chăm sóc sức khỏe hiện tại. Hiện tại, họ có những kết quả không chắc chắn. Chúng là "phương pháp điều trị một lần và một lần duy nhất", là phương pháp điều trị đơn lẻ cho bệnh mãn tính, - hiện tại - chỉ dành cho các nhóm dân số hạn chế và có thể mang lại sự cải thiện thay đổi cuộc sống. 

Có rất nhiều thách thức mà ngành phải đối mặt, làm phức tạp việc chuyển dịch từ nghiên cứu sang tiếp cận bệnh nhân. Hiệu suất của các ATMP vẫn cần được tối ưu hóa. Liệu pháp gen vẫn chưa mang lại đầy đủ những hứa hẹn cho bệnh nhân. Có những vấn đề về khoa học, phát triển lâm sàng và quy định cản trở sự phát triển của ngành, bao gồm hiểu biết không đầy đủ về cách các sản phẩm hoạt động / phản ứng trong cơ thể, nhu cầu về các quy trình sản xuất mạnh mẽ và có thể dự đoán được để có thể tạo ra các sản phẩm phù hợp với bệnh nhân. hoặc theo cách cá nhân hóa hoặc theo cách “dân số rất nhỏ”, mối tương quan chặt chẽ giữa kiến ​​thức về sản phẩm với hồ sơ an toàn và lợi ích lâm sàng (bao gồm RWD trong không gian đăng ký phê duyệt) và khả năng giảm chi phí.

Trái ngược với sự đổi mới với các thực thể hóa học hoặc sinh học mới như kháng thể và vắc-xin, việc phát triển ATMP liên quan đến sự không chắc chắn về khoa học và kỹ thuật đáng kể, kết hợp với kinh nghiệm sử dụng lâm sàng và thương mại hạn chế, cũng như khó khăn cho các doanh nghiệp vừa và nhỏ trong việc tiếp cận nguồn vốn. 

Quy định

Luật pháp đã phát triển trong hơn hai thập kỷ vừa để thúc đẩy tiềm năng của ngành vừa để bảo vệ công chúng. Các quy tắc cơ bản của EU về dược phẩm có từ năm 2001 đã được cập nhật để áp dụng cho nền khoa học và công nghệ tiên tiến. Theo luật của EU, tế bào gốc được phân loại là ATMP khi những tế bào này trải qua quá trình thao tác đáng kể hoặc được sử dụng cho một chức năng thiết yếu khác. Chúng có thể là các sản phẩm trị liệu tế bào soma hoặc các sản phẩm tạo mô, tùy thuộc vào cách thức hoạt động của thuốc trong cơ thể.

Bản thân các cơ quan quản lý cũng gặp khó khăn trong việc đưa ra các quyết định. Đánh giá của EMA về alipogene tuân theo các cuộc thảo luận kéo dài trong đó hồ sơ được kiểm tra và bỏ phiếu bốn lần, và các quy ước - nếu không phải là các quy tắc - điều chỉnh các thủ tục EMA đều bị loại ra khỏi cửa sổ. EMA đã từ chối sự chấp thuận của nó bất chấp khuyến nghị thuận lợi của ủy ban CAT chuyên môn, cho thấy sự cần thiết phải làm rõ mối quan hệ giữa Ủy ban về các liệu pháp nâng cao (CAT) và Ủy ban về các sản phẩm thuốc dùng cho con người (CHMP), và để có một số nhận thức tốt hơn rằng nhiều vấn đề trong hồ sơ quy định của ATMP đòi hỏi sự hiểu biết cụ thể về các sản phẩm liệu pháp gen và tế bào bên cạnh kiến ​​thức chung vững chắc về các vấn đề của dược học cổ truyền. Bản thân các thành viên CAT khẳng định rằng lĩnh vực liệu pháp gen đang phát triển nhanh chóng cần một cách tiếp cận tích hợp. 

Cũng cần lưu ý…

Các ATMP nổi bật trong sự hợp tác gia tăng giữa EU và Hoa Kỳ về thuốc, với các quan chức cấp cao từ Ủy ban, EMA và FDA thừa nhận “những thách thức về quy định tương tự ở cả hai bên bờ Đại Tây Dương” và đồng ý khuyến khích sớm tư vấn khoa học song song và tăng cường hợp tác về các cách tiếp cận khoa học chung về quy định 

Hỗ trợ bổ sung có thể xuất hiện dưới hình thức của quy định (cũng bị trì hoãn) năm 2014 về thử nghiệm lâm sàng, mang lại các quy trình hài hòa hơn và nhanh chóng hơn để phê duyệt các thử nghiệm lâm sàng. Và về sự ủng hộ của cộng đồng, mặc dù cơ chế quản lý phức tạp hiện tại vẫn có sự cân bằng ủng hộ, ngay cả liệu pháp gen, mặc dù có sự không chắc chắn đáng kể.

Trong lĩnh vực sản xuất, ngày càng có nhiều mối quan tâm đến việc tích hợp hệ thống trong sản xuất và phân phối khi niềm tin ngày càng tăng rằng các chiến lược được xác định rõ ràng sẽ rất quan trọng cho việc tiêu chuẩn hóa và tối ưu hóa quy trình làm việc trong tương lai.

Các lĩnh vực điều tra nâng cao khác bao gồm các loại thuốc phân tử nhỏ kiểm soát chọn lọc sự dịch mã mRNA thành protein, các túi vi mô thực vật có chứa các RNA nhỏ trong việc phân phối và bổ trợ cho liệu pháp điều trị ung thư bền vững và phát triển thế hệ liệu pháp gen tiếp theo, công nghệ CRISPR-Cas9 và được thiết kế trị liệu exosome.

Đây sẽ là một vấn đề liên quan đến EAPM và được các thành viên của chúng tôi quan tâm trong phần còn lại của năm - và EAPM đã xuất bản một bài báo, Thúc đẩy chăm sóc sức khỏe với các sản phẩm thuốc trị liệu tiên tiến: Một cuộc thảo luận về chính sách, cái nào có sẵn để đọc, hãy nhấp vào nhấn vào đây..  

Và trong các vấn đề chính sách khác ...

EMA và EUnetHTA công bố chương trình làm việc cho giai đoạn 2021-2023

EMA và Mạng lưới Đánh giá Công nghệ Y tế Châu Âu trước đây (EUnetHTA), được thành lập thông qua các Hành động chung liên tiếp trong đó hoạt động cuối cùng được kết thúc vào tháng 2021 năm 2010, bắt đầu hợp tác vào năm 1 dựa trên các khuyến nghị từ Diễn đàn Dược phẩm cấp cao2012, với mục đích để khai thác sự hiệp đồng giữa đánh giá theo quy định và đánh giá công nghệ y tế (HTA) dọc theo vòng đời của thuốc. Kế hoạch hoạt động EMA-EUnetHTA đầu tiên đã được thiết lập cho các năm 2015-2016 và báo cáo về kết quả của công việc chung này được công bố vào tháng 2017 năm 2021. Sau đó, kế hoạch làm việc chung thứ hai cho các năm 2021-XNUMX đã được thống nhất và một báo cáo được xuất bản trong Tháng XNUMX năm XNUMX. 


Nghị viện bật đèn xanh cuối cùng cho dự luật chia sẻ dữ liệu

Các nhà lập pháp đã thông qua thỏa thuận mà các nhà đàm phán từ Quốc hội và Hội đồng đã ký vào tháng 501 về Đạo luật quản trị dữ liệu, một dự luật nhằm thúc đẩy nền kinh tế dữ liệu bằng cách điều chỉnh các bên trung gian. Thỏa thuận đã được thông qua bởi đa số tuyệt đối, 12 phiếu bầu đến 40, với XNUMX phiếu trắng. DGA xác định các quy tắc cho dữ liệu giao dịch, bao gồm các tác nhân nhỏ hơn trong nền kinh tế dữ liệu và cung cấp một cơ chế để sử dụng lại dữ liệu của khu vực công. "Mục tiêu của chúng tôi với DGA là tạo nền tảng cho nền kinh tế dữ liệu mà mọi người và doanh nghiệp có thể tin tưởng. Chỉ khi đảm bảo sự tin tưởng và công bằng, việc chia sẻ dữ liệu có thể phát huy hết tiềm năng và kích thích các mô hình kinh doanh mới và đổi mới xã hội", Angelika Niebler , nhà đàm phán hàng đầu của Nghị viện Châu Âu, cho biết. 

Bí ẩn bùng phát viêm gan

Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) đã xác nhận rằng ít nhất một trẻ em đã chết sau khi đổ bệnh vì một đợt bùng phát viêm gan cấp tính bí ẩn đã lây nhiễm sang trẻ em ở 10 nước châu Âu. Tính đến ngày 21 tháng 169, đã có ít nhất 16 trường hợp "không rõ nguồn gốc" trên khắp thế giới, WHO cho biết. WHO cho biết: "Các trường hợp từ một tháng tuổi đến 17 tuổi. 10 trẻ em (khoảng XNUMX%) phải ghép gan; ít nhất một trường hợp tử vong đã được báo cáo", WHO cho biết. Viêm gan là tình trạng gan bị viêm, đây là cơ quan quan trọng để xử lý các chất dinh dưỡng, lọc máu và chống lại nhiễm trùng. Trong khi WHO nói rằng nguyên nhân của các ca nhiễm trùng vẫn đang được điều tra, cơ quan Liên hợp quốc lưu ý rằng nhiễm trùng adenovirus dẫn đến viêm gan cấp tính là một trong những lựa chọn khả thi.ion.

Đại dịch đã ảnh hưởng đến sức khỏe phụ nữ như thế nào?

7% phụ nữ, so với XNUMX% nam giới, cũng cho biết họ phải bỏ qua các cuộc khám bác sĩ hoặc tránh hệ thống chăm sóc sức khỏe trong thời gian xảy ra đại dịch "do các yếu tố nằm ngoài tầm kiểm soát của tôi", chẳng hạn như tài chính, phương tiện đi lại hoặc khuyết tật về thể chất. (Getty Đại dịch đã thay đổi cuộc sống của mọi người trên khắp thế giới, và có tác động đặc biệt độc đáo đến phụ nữ. Một số lượng lớn phụ nữ bị đuổi khỏi lực lượng lao động khi đất nước đóng cửa, và đối với nhiều người, đó là một thách thức lớn khi phải giải quyết công việc từ xa và trách nhiệm gia đình trong thời kỳ kinh tế không ổn định, các lựa chọn chăm sóc trẻ em hạn chế và sắp xếp trường học không ổn định. 

Thay đổi luật của EU đảm bảo cung cấp thuốc cho NI 

Những thay đổi đối với luật của Liên minh châu Âu (EU) nhằm đảm bảo cung cấp thuốc từ Vương quốc Anh đến Bắc Ireland đã bước qua giai đoạn cuối cùng. Hội đồng châu Âu đã phê chuẩn các thay đổi, được Nghị viện châu Âu thông qua vào tuần trước. Nghị định thư Bắc Ireland có nghĩa là Bắc Ireland vẫn nằm trong hệ thống quản lý dược phẩm của EU. Tuy nhiên, nó nhận được hầu hết các loại thuốc từ Vương quốc Anh, nhưng không phải vậy. Điều này nổi lên như một trong những khó khăn lớn của giao thức, với các công ty dược phẩm cảnh báo rằng nó sẽ dẫn đến việc thu hồi sản phẩm. Vào tháng 2021 năm XNUMX, EU đã công bố các đề xuất nhằm tạo ra một cái gì đó gần với hiện trạng trước Brexit. Trưởng đoàn đàm phán của EU, Maroš Šefčovič, cho biết những thay đổi này đảm bảo cung cấp thuốc tiếp tục cho Bắc Ireland. Ông nói: “Chúng tôi hiện có một giải pháp lâu dài, được đưa ra trong thời gian kỷ lục. "Tôi sẽ tiếp tục hợp tác chặt chẽ với chính phủ Vương quốc Anh để đảm bảo khả năng dự đoán, sự chắc chắn về mặt pháp lý và sự thịnh vượng của tất cả các cộng đồng ở Bắc Ireland."

Và đó là tất cả mọi thứ từ EAPM hiện tại - xin nhắc lại, bạn có thể xem bài viết EAPM về Sản phẩm Thuốc trị liệu Nâng cao nhấp vào ĐÂY . Giữ an toàn và khỏe mạnh, và tận hưởng phần còn lại của tuần.

Chia sẻ bài viết này:

EU Reporter đăng các bài báo từ nhiều nguồn bên ngoài khác nhau thể hiện nhiều quan điểm. Các vị trí được đảm nhận trong các bài báo này không nhất thiết phải là của Phóng viên EU.

Video nổi bật