Hàng căng thẳng về quy trình cấp phép cho loại thuốc mới

Khi COVID-19 bùng phát trên toàn cầu vào năm 2020, Tây Ban Nha đã bị ảnh hưởng đặc biệt nghiêm trọng, với trung bình hơn 800 người chết mỗi ngày tại một thời điểm.

Đương nhiên, nó rơi vào tay các công ty dược phẩm để phát triển các giải pháp có thể chữa khỏi bệnh hoặc giảm bớt ảnh hưởng của nó đối với bệnh nhân. Nhiều công ty trong số này đã xem xét các loại thuốc được phát triển trước đây cho các bệnh và điều kiện khác để kiểm tra hiệu quả của chúng đối với loại coronavirus này.

Đó là những gì PharmaMar, một công ty ung thư nổi tiếng toàn cầu, đã tìm cách đạt được với Aplidin, một loại thuốc được phát triển cho bệnh Đa u tủy xương tái phát / khó chữa (MM), đang được phân tích để điều trị cho người lớn mắc COVID-19 cần nhập viện. 

Sự tự tin của công ty dựa trên một số nghiên cứu in-vitro thành công được thực hiện trên khắp thế giới. Theo dữ liệu của PharmaMar, hiệu lực của Aplidin chống lại coronavirus gấp hơn 1,000 lần so với các loại thuốc khác.

Thuốc đã phải đối mặt và vượt qua một loạt thách thức khi trải qua quá trình cấp phép tại Cơ quan Dược phẩm và Dược phẩm Tây Ban Nha (AEMPS) và cuối cùng đã được cấp phép để tiến hành thử nghiệm lâm sàng cho thuốc.

Tuy nhiên, Cơ quan Thuốc Châu Âu (EMA), được coi là cơ quan tương đương của EU với FDA ở Mỹ và là cơ quan chịu trách nhiệm phê duyệt các loại thuốc mới, đã từ chối cấp phép. Đây không phải là lần đầu tiên Aplidin và các loại thuốc hứa hẹn khác, với hiệu quả đã được chứng minh lại gặp trở ngại.

Việc xem xét kỹ hơn quy trình ủy quyền thị trường dẫn đến nghi ngờ của công ty rằng, được cho là, "chính trị" có thể đã đóng một vai trò trong việc tạo ra "trở ngại" cho quá trình ra quyết định - một cáo buộc đã bị EMA bác bỏ mạnh mẽ.

quảng cáo

Tổ chức Bệnh nhân u tủy Châu Âu, một mạng lưới tổ chức phi chính phủ gồm hơn 40 hiệp hội bệnh nhân trên khắp Châu Âu, hiện đã gửi một lá thư tới chủ tịch Ủy ban về các sản phẩm thuốc dùng cho người (CHMP), ủy ban EMA chịu trách nhiệm về thuốc chữa bệnh cho người, bày tỏ “mối quan ngại nghiêm trọng” rằng loại thuốc đầy hứa hẹn này có thể không bao giờ được chấp thuận.

Khi Aplidin được đưa ra thị trường vào năm 2016, hy vọng rất cao rằng nó sẽ được chấp thuận. Thay vào đó, loại thuốc này đã phải đối mặt với một số từ chối từ PharmaMed hàng đầu của EMA để đặt câu hỏi tại sao? Nó đã đặt câu hỏi: Việc từ chối Aplidin được biện minh như thế nào? Có thể có "các lực lượng chính trị hùng mạnh" đang chơi trò ủng hộ các loại thuốc và công ty nhất định hơn những người khác không? Ở mức độ nào, nó cũng đặt ra câu hỏi, liệu quy trình cấp phép thị trường có phù hợp với nhu cầu của bệnh nhân - cả khách hàng và nạn nhân trong kịch bản này - mong muốn được tiếp cận với các loại thuốc cứu sống không?

Công ty cho biết có “bằng chứng thuyết phục” để hỗ trợ việc phê duyệt thuốc và công ty tuyên bố rằng EMA dường như chỉ đơn giản là “quyết tâm” trì hoãn việc cấp phép.

Sau khi EMA từ chối Aplidin, vụ việc đã được đưa lên Tòa án chung của Liên minh Châu Âu và PharmaMar đã yêu cầu làm rõ các tiêu chí kiểm tra thủ tục được áp dụng trong thủ tục cấp phép tiếp thị trước EMA.

Hành động của công ty tập trung vào các sai sót cụ thể bị cáo buộc trong quy trình ủy quyền thị trường tại EMA, bị CHMP cáo buộc có sự thiên vị trong cách đối xử của họ và tiếp tục bị cáo buộc là phân biệt đối xử từ các cơ quan khác nhau của EMA. Tất cả những cáo buộc này đã bị EMA bác bỏ thẳng thừng và mạnh mẽ nhưng việc EMA từ chối thuốc Aplidin của PharmaMar đã bị nghi ngờ, đặc biệt là vì nó đã được phê duyệt để điều trị u tủy ở Úc.

Vào tháng 2022 năm XNUMX, Bá tước Châu Âu ủng hộ PharmaMar, mở đầu cho việc chấp nhận Aplidin như một loại thuốc thương mại. Công ty cho biết thái độ của EMA đối với Aplidin là "chính trị" và là "kết quả của áp lực của các chính phủ và công ty cạnh tranh khác".

Nói chung hơn, theo PharmaMar, vụ việc đặt ra một số câu hỏi rõ ràng: Chính phủ hoặc các công ty tư nhân có “ảnh hưởng” đến quá trình ra quyết định của EMA không? Các quy trình hiện tại có đủ hiệu quả để tránh xung đột lợi ích không? Tại sao một số loại thuốc có hiệu quả tương đối hạn chế được cho là nhận được sự chấp thuận, trong khi những loại khác bị từ chối? Tại sao các cơ quan quản lý được cho là sẵn sàng hỗ trợ một số công ty nhất định hơn những công ty khác?

Một rào cản khác đối với việc thâm nhập các loại thuốc mới vào thị trường xuất hiện khi xét đến việc các Quốc gia Thành viên EU được yêu cầu bồi hoàn cho các tổ chức y tế đối với bất kỳ loại thuốc nào đã được phát hành, cũng được cho là những nước thực hiện giám sát của EMA.

Vào năm 2020, Tòa án chung của Liên minh châu Âu đã chấp nhận toàn bộ đơn xin hủy bỏ quyết định của Ủy ban châu Âu. Trong quá trình xem xét vụ việc, Tòa án Chung đã xem xét sự thiên lệch tiềm ẩn bị cáo buộc trong thủ tục dẫn đến việc Ủy ban thông qua quyết định gây tranh cãi. Cụ thể, nó đã xem xét cáo buộc, đang bị tranh chấp, rằng một số chuyên gia do EMA chỉ định đã được tuyển dụng bởi một bệnh viện đại học và thực hiện các hoạt động nhằm phát triển các sản phẩm thuốc đối thủ cho Aplidin.

Quyết định viết: "thủ tục dẫn đến việc thông qua quyết định gây tranh cãi đã không cung cấp đủ đảm bảo để loại trừ bất kỳ nghi ngờ chính đáng nào về sự thiên vị có thể xảy ra."

PharmaMar nhấn mạnh rằng EU và European Ombudsman nên điều tra tất cả các thông tin liên lạc chính thức và không chính thức giữa các quan chức của EMA và các Quốc gia Thành viên tham gia khiếu nại, cũng như ngành công nghiệp dược phẩm của các quốc gia này. Công ty tin rằng nhiều bệnh nhân ung thư và Covid-19 có thể đã được hưởng lợi từ Aplidin - thực sự, họ vẫn hy vọng nó sẽ được chấp thuận “cuối cùng”. Trong khi đó, nó đã yêu cầu một cuộc điều tra về bất kỳ "áp lực" nào có thể phải chịu trong trường hợp này.

Một phát ngôn viên của EMA đã đưa ra một tuyên bố mạnh mẽ có nội dung: “Chúng tôi không thể bình luận về các thủ tục pháp lý đang diễn ra liên quan đến Aplidin.

“Nhưng đây là những cáo buộc vô căn cứ và chúng tôi cho rằng điều quan trọng là phải thiết lập hồ sơ một cách thẳng thắn.

“Trước hết, chúng tôi muốn chỉ ra rằng ủy ban thuốc chữa bệnh cho người (CHMP) của chúng tôi chỉ hoạt động dựa trên các nguyên tắc khoa học nghiêm ngặt và chuyên môn độc lập. Nó bao gồm các thành viên từ tất cả các quốc gia thành viên EU cũng như các Quốc gia EEA-EFTA.

“Các đánh giá của CHMP dựa trên việc đánh giá kỹ lưỡng các bằng chứng hiện có về chất lượng, hiệu quả và độ an toàn của một loại thuốc và phải được đồng nghiệp xem xét và đưa ra quyết định của tập thể. Đối với mỗi đơn đăng ký một loại thuốc mới, hai thành viên ủy ban - được gọi là báo cáo viên và đồng báo cáo viên - từ các quốc gia khác nhau được chỉ định để chủ trì đánh giá và tiến hành đánh giá khoa học về loại thuốc đó một cách độc lập. CHMP cũng chỉ định một hoặc nhiều người đánh giá ngang hàng giữa các thành viên CHMP. Vai trò của họ là xem xét cách thức thực hiện hai đánh giá và đảm bảo rằng lập luận khoa học là đúng đắn, rõ ràng và chặt chẽ. Sau đó, một khuyến nghị cuối cùng, đại diện cho toàn bộ phân tích và ý kiến ​​của ủy ban về dữ liệu, sau đó sẽ được phát triển.

“Trong nhiều năm nay, EMA đã đi đầu trong việc minh bạch hóa đối với việc đánh giá thuốc. Cơ quan cho rằng tính minh bạch là chìa khóa để củng cố niềm tin vào các quyết định quản lý.

“Tính minh bạch đối với công chúng được đảm bảo bằng cách công bố các báo cáo đánh giá CHMP trên trang web công ty của chúng tôi. Chúng tôi hoan nghênh các quan điểm và phản hồi từ bên ngoài về các ý kiến ​​khoa học của chúng tôi và phản hồi các nhận xét hoặc thắc mắc nhằm mục đích đưa ra các giải thích hợp nhất, rõ ràng về quan điểm của chúng tôi cũng như hoàn toàn minh bạch về sự tham gia của chúng tôi với các bên liên quan.

“Trong trường hợp của Aplidin, tại thời điểm đánh giá ban đầu, chúng tôi đã công bố một báo cáo đánh giá chi tiết trong đó mô tả rõ ràng những cân nhắc của CHMP về các bằng chứng liên quan đến lợi ích của thuốc này trong điều trị đa u tủy và các rủi ro an toàn có thể xảy ra. Đa số CHMP cho rằng lợi ích của Aplidin không lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó không được cấp phép lưu hành.

Khi ý kiến ​​CHMP mới về Aplidin sẵn sàng, nó sẽ được công bố chính xác như ý kiến ​​trước đó.

“Điều đó nói rằng, chúng tôi kiên quyết bác bỏ mọi cáo buộc về hành vi sai trái và áp lực chính trị đối với các đánh giá của CHMP dẫn đến khuyến nghị lên Ủy ban châu Âu, không chỉ trong trường hợp Aplidin mà đối với bất kỳ sản phẩm nào khác. Chúng tôi lo ngại rằng thay vào đó, có thể có những nỗ lực cố ý can thiệp vào một hành động hành chính thường xuyên đang diễn ra, vốn đang được thực hiện hoàn toàn tuân thủ các quy định pháp luật có liên quan. ”

Nó tiếp tục: “Hai quốc gia thành viên EU đã kháng cáo chống lại phán quyết của Tòa án Chung trong vụ Aplidin và rằng một quốc gia thành viên thứ ba đã can thiệp có lợi cho họ, ngoài EMA. Theo ý kiến ​​của những người kháng cáo, bản án sơ thẩm là thiếu sót về mặt pháp lý nên được bỏ hoặc sửa. Thông tin này thuộc phạm vi công cộng. ”

Chia sẻ bài viết này: