Rare #diseases: Khi chấp nhận tiếp thị đơn giản là không đủ

Các bệnh nhân bệnh hiếm ở châu Âu đã tăng cường vào cuối tháng 12 sau khi bảng điều khiển của các chuyên gia châu Âu (EMA) đề nghị bảy loại thuốc để phê duyệt, bao gồm hai thuốc mồ côi, đưa bệnh nhân đến gần với các lựa chọn mới để giảm bớt một số bệnh nghiêm trọng.

Bảng điều trị đề nghị cấp phép tiếp thị cho Alofisel, điều trị một biến chứng nghiêm trọng do bệnh Crohn, và xác nhận sự cho phép có điều kiện cho Crysvita, lần điều trị đầu tiên cho tình trạng xương trầm trọng, tiến bộ được gọi là X-linked hypophosphatemia. Theo khuyến cáo ban đầu, các thuốc này có thể mong đợi nhận được giấy phép tiếp thị cuối cùng vào đầu năm tới.

Đối với những người châu Âu đang háo hức chờ đợi quyết định của ban hội thẩm, sự phát triển này chắc chắn là nguyên nhân cho hy vọng. Nhưng vẫn còn quá sớm để ăn mừng, vì sự cho phép tiếp thị sẽ không đủ để họ tiếp cận các phương pháp điều trị này. Thật vậy, khả năng sử dụng những loại thuốc này dựa trên việc các chính phủ quốc gia cho phép thuốc được bao gồm trong y tế công cộng và các chương trình bảo hiểm khác không.

Tầm quan trọng của việc phê duyệt các loại thuốc này để bảo hiểm là một chứng bệnh mà các bệnh nhân teo cơ tủy sống (SMA) quá quen với. Vào tháng 12, 2016, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt Spinraza, loại thuốc đầu tiên cho SMA - một bệnh di truyền mà ảnh hưởng khoảng 1 trong 10,000 sinh sống, gây suy yếu cơ nghiêm trọng và là nguyên nhân di truyền hàng đầu gây tử vong ở trẻ sơ sinh. Vào tháng 6, 2017, EMA cấp tiếp cận thị trường cho Spinraza. Ngày nay, tuy nhiên, hầu hết bệnh nhân SMA châu Âu vẫn không thể tiếp cận thuốc, vì họ chờ đợi để tìm hiểu liệu chính phủ của họ có chấp thuận hoàn trả hay không.

Các bức tường thủy tinh tiếp tục đứng giữa những người bị SMA và loại thuốc duy nhất có thể điều trị tình trạng của họ là một câu chuyện cảnh báo và cảnh báo cho những bệnh nhân có thể khen ngợi các phê duyệt gần đây nhất của EMA. Tổng số ước tính của 30 triệu bệnh nhân bệnh hiếm gặp ở EU và gia đình họ nhấn mạnh rằng các chính phủ cần phải sẵn sàng thực hiện bước cuối cùng nếu họ nghiêm túc về việc làm thuốc có sẵn cho tất cả mọi người.

Dĩ nhiên, các cuộc tranh luận xung quanh các loại thuốc chữa bệnh hiếm có này thường đầy dẫy. Một mặt, các nhà phê bình đặt câu hỏi tại sao các hệ thống y tế công cộng của châu Âu phải bao gồm điều trị các bệnh ảnh hưởng đến một phần nhỏ dân cư. Mặt khác, bệnh nhân vẫn tự hỏi tại sao họ bị từ chối tiếp cận với ma túy có thể có nghĩa là sự khác biệt giữa sự sống và cái chết.

quảng cáo

Đối với bệnh nhân SMA, các cổ phần thực sự là cao. Khi công ty công nghệ sinh học Hoa Kỳ Biogen đầu tiên bắt đầu tiếp thị Spinraza, nó đã được ca ngợi là một điều trị đột phá cho những gì cho đến bây giờ được coi là một bệnh suy nhược cơ thể tốt nhất - và một án tử hình ở tồi tệ nhất. Spinraza đã được chứng minh để giúp bệnh nhân lấy lại các chức năng cơ học chính như ngồi, đứng, và đi bộ một cách độc lập và cải thiện đáng kể tỷ lệ sống sót.

Hiện tại, các bệnh nhân SMA trên khắp châu Âu đang chờ đợi xem liệu cơ quan y tế của họ có hợp nhất loại thuốc này vào các phương pháp điều trị được chấp nhận (và bao gồm) hay không. Khí hậu không chắc chắn hiện nay đã gây tổn thương cho nhiều bệnh nhân: ví dụ, một đứa trẻ mới biết đi ở Anh đã bị từ chối tiếp cận Spinraza do băng đỏ NHS, ngay cả khi chi phí thuốc là phủ bởi một bệnh viện địa phương.

Hiện nay, Italy và Thụy Điển là những quốc gia duy nhất cung cấp Spinraza cho tất cả các bệnh nhân thông qua hệ thống y tế quốc gia, bất kể tuổi tác, khả năng hoạt động, hay loại SMA. Các nước thành viên EU khác, bao gồm Tây Ban Nha, Nước pháp, Anh,  đang trong quá trình quyết định xem có chấp thuận cho Spinraza đưa tin hay không. Thật không may, Na Uy và Đan mạch đã trì hoãn việc phê duyệt thuốc để hoàn tiền, tác động tiêu cực đến bệnh nhân SMA và gia đình của họ.

Những người hoài nghi về việc kéo dài sự chấp thuận cho thuốc tập trung chủ yếu vào chi phí, hỏi tại sao các dịch vụ chăm sóc sức khoẻ nên tài trợ cho các biện pháp điều trị bệnh ảnh hưởng đến tương đối ít người. Nhưng những lợi ích về sức khoẻ cộng đồng là rõ ràng.

Đối với một, các loại thuốc như vậy được gọi là điều trị 'bệnh hiếm gặp' vì một lý do. Đối với các nhà sản xuất, phát triển các loại thuốc nhằm điều trị một phần khá nhỏ trong dân số có rất ít ưu đãi về kinh tế. Do đó, EU cũng như các cơ quan y tế ở Mỹ và các nước khác cung cấp trợ cấp, sự độc quyền cho thị trường và các ưu đãi khác để khuyến khích các công ty dược phẩm điều trị các bệnh hiếm. EU không vạch trần lời nói của mình khi vị trí rõ ràng về câu hỏi này, nói rằng "bệnh nhân mắc bệnh hiếm gặp có cùng phẩm chất điều trị như những bệnh nhân khác trong Liên minh châu Âu".

Đối với người khác, không thể phủ nhận rằng một người có thể đóng góp nhiều hơn cho nền kinh tế - và rút ra nhiều hơn trong cuộc sống - khi họ có thể thực hiện các chức năng cơ bản không được hỗ trợ. Spinraza - giống như Alofisel và Crysvita đã được phê duyệt gần đây và các phương pháp điều trị bệnh hiếm gặp khác - cho phép bệnh nhân có một cú sút ở một trạng thái bình thường. Trong suốt cuộc đời, khi đó, số tiền tiết kiệm được bằng cách làm cho những người bị bệnh tật hiếm có độc lập hơn đáng kể so với chi phí một lần của những loại thuốc này.

Chúng ta đang sống trong thời đại mà khoa học và y học có thể làm nhiều hơn bao giờ hết, nhưng chỉ khi các chính phủ châu Âu có thể đạt được sự cân bằng giữa tác động của các loại thuốc bệnh hiếm có và những ràng buộc về phúc lợi xã hội. Với chi tiết các liệu pháp chữa bệnh hiếm có trong tuyến ống hơn bao giờ hết, các quan chức y tế công cộng chắc chắn sẽ phải đối mặt với những thách thức này ngày càng thường xuyên. Tuy nhiên, nghĩa vụ về đạo đức đối với các chính phủ là rõ ràng: hỗ trợ nghiên cứu khoa học sáng tạo - và giảm chi phí chăm sóc thiên văn cho những người bị ảnh hưởng bởi những căn bệnh hiếm gặp trên đường - điều quan trọng là phải thực hiện bước cuối cùng và bao trả cho các loại thuốc này.

Chia sẻ bài viết này: